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背景及目的:成人原发免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）是一类成人常见的以不同程度及部位的出血、外周血小板计数减少、无明确继发原因为特点的出血性疾病。目前对ITP流行病学研究及治疗的研究相对较少,病因尚未完全阐明,影响出血症状及治疗反应的内在因素仍不清楚。在国内外,新诊断ITP的一线治疗仍然以传统的标准剂量泼尼松（prednisolone,PSL）方案及大剂量地塞米松方案（high-dose dexamethasone,HDD）为主,对新诊断ITP一线治疗的有效率及长期缓解率的研究无较大进展。本文主要探讨ITP症状特点、影响ITP出血症状的相关因素,对比不同一线方案的近远期疗效及安全性,并分析可能的影响远期疗效的预后因素。旨在通过系统的研究提高对成人原发ITP的认识,为临床上出血风险的评估、治疗的选择及疾病管理提供一定的指导。方法:回顾性分析自2017年1月至2020年1月于吉林大学第一医院肿瘤中心血液科接受住院治疗的295例成人原发ITP患者的临床资料。分析影响出血及出血部位的相关因素。比较HDD组及PSL组治疗新诊断ITP的近期及远期疗效,再分别比较两组激素单药治疗及联合重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin,rhTPO）治疗后的近期及远期疗效,并对影响远期疗效的预后因素进行分析。对不同激素方案治疗的不良反应进行比较。结果:1.出血症状及影响因素:295例成人原发ITP患者,出血率为93.9%。血小板计数（blood platelet count,BPC）<10×10~9/L组的出血率较≥10×10~9/L组的出血率明显升高,差异有统计学意义（95.6%vs 84.8%,P=0.005）。对出血患者进行出血评分,中位出血评分为2（1～8）分。BPC与出血评分的相关性有统计学意义（r=-0.525,P=0.009）,呈负相关,即随BPC减少出血评分增加。277例有出血症状的患者中,继发性贫血者比例为25.6%。<60岁的出血患者中,女性继发性贫血发生率明显高于男性,差异有统计学意义（24.4%vs 11.9%,P=0.040）。2.出血部位及其影响因素:在所有出血部位中,皮下出血发生率最高（78.6%）,颅内出血最低（2.4%）。内脏出血发生率与年龄的线性相关性有统计学意义（r=0.783,P=0.037）,呈正相关,即随年龄增加内脏出血发生率增高。3.HDD与PSL治疗新诊断ITP近远期疗效比较:两组一般资料对比差异无统计学意义（P值均>0.05）。两组反应率的差异无统计学意义（P=0.093）。HDD组中位起效时间短于PSL组,差异有统计学意义（P=0.000）。两组完全反应（complete response,CR）,有效（response）及无效（no response）的差异无统计学意义（P=0.223）。两组治疗后3个月、6个月、12个月时的总有效率差异无统计学意义（P=0.671,0.657,0.480）,CR率差异无统计学意义（P=0.577,0.529,0.927）。两组有效持续时间（duration of response,DOR）差异无统计学意义（P=0.985）。4.单用激素与激素联合rhTPO治疗新诊断ITP的疗效比较:HDD组单药与联合rhTPO治疗的起效时间及近远期疗效差异无统计学意义（P值均>0.05）。PSL组中,联合rhTPO治疗中位起效时间短于单药治疗,差异有统计学意义（P=0.045）,但近远期疗效差异均无统计学意义（P值均>0.05）。HDD组与PSL组中,单药亚组和联合rhTPO亚组DOR差异均无统计学意义（P=0.504,0.865）。5.新诊断ITP一线治疗远期疗效的预后因素分析:单因素分析结果显示初始疗效是DOR的预后因素（P=0.009）。将单因素分析中P<0.3的因素纳入多因素预后分析,结果显示初始疗效是DOR的独立预后因素（HR:0.419;95%CI:0.226～0.778;P=0.006）。初始CR组DOR优于初始R组（P=0.009）。未发现初始CR的预后影响因素。6.不良反应分析:体重增加为激素治疗最常见不良反应,为28.7%。HDD组不良反应发生率低于PSL组（13.3%vs 31.2%）,差异有统计学意义（χ~2=11.165,P=0.001）。结论:1.血小板计数<10×10~9/L患者的出血率高,出血严重程度随血小板计数下降而升高。中青年女性更易继发贫血。ITP总体出血症状轻微,颅内出血发生率低。内脏出血风险随年龄增长而增加。2.新诊断ITP一线治疗中,大剂量地塞米松方案治疗起效更快,但近远期疗效未表现出明显优势。应用标准剂量泼尼松方案时,联合rhTPO治疗起效更快,但两种糖皮质激素联合rhTPO均未明显提高近远期疗效。3.新诊断ITP一线治疗中,初始CR是有效持续时间延长的独立预后因素。4.糖皮质激素治疗总体不良反应轻微,大剂量地塞米松方案不良反应发生率相对较低,安全性较好。